Cel działania
DZIAŁALNOŚĆ W ZAKRESIE OCHRONY ZDROWIA, REHABILITACJI, POMOCY SPOŁECZNEJ, DOBROCZYNNOŚCI, NAUKI, EDUKACJI, WSPARCIA OSÓB Z NIEPEŁNOSPRAWNOŚCIAMI ORAZ POMOCY RODZINOM W TRUDNEJ SYTUACJI ŻYCIOWEJ, ZDROWOTNEJ LUB MATERIALNEJ. WSPIERANIE DZIECI I INNYCH OSÓB Z CHOROBAMI RZADKIMI, ULTRARZADKIMI, GENETYCZNYMI, NEUROROZWOJOWYMI, CIĘŻKIMI, PRZEWLEKŁYMI LUB NIEZDIAGNOZOWANYMI SCHORZENIAMI ORAZ WSPIERANIE ICH RODZIN I OPIEKUNÓW. FINANSOWANIE, WSPÓŁFINANSOWANIE, ORGANIZOWANIE I WSPIERANIE LECZENIA, REHABILITACJI, FIZJOTERAPII, NEUROLOGOPEDII, TERAPII KARMIENIA, TERAPII ROZWOJOWYCH, DIAGNOSTYKI, KONSULTACJI, BADAŃ I OPIEKI. WSPIERANIE BADAŃ NAUKOWYCH, BADAŃ FUNKCJONALNYCH, PRAC ROZWOJOWYCH, BADAŃ TRANSLACYJNYCH, DIAGNOSTYKI MOLEKULARNEJ I KOMÓRKOWEJ ORAZ POSZUKIWANIA ŚCIEŻEK TERAPEUTYCZNYCH W CHOROBACH RZADKICH I GENETYCZNYCH. WSPIERANIE ROZWOJU I DOSTĘPNOŚCI TERAPII PRZYCZYNOWYCH, SPERSONALIZOWANYCH, EKSPERYMENTALNYCH, ZAAWANSOWANYCH ORAZ OBJAWOWYCH, W TYM TERAPII GENOWYCH, RNA, ASO, KOMÓRKOWYCH, FARMAKOLOGICZNYCH, LEKÓW SIEROCYCH I REPURPOSINGU LEKÓW. WSPIERANIE WYKORZYSTANIA NOWOCZESNYCH TECHNOLOGII W MEDYCYNIE I BADANIACH, W TYM BIOINFORMATYKI, SZTUCZNEJ INTELIGENCJI, UCZENIA MASZYNOWEGO, ANALIZY DANYCH BIOMEDYCZNYCH, MEDTECH, HEALTHTECH, BIOTECH I DRUG DISCOVERY. UPOWSZECHNIANIE WIEDZY O CHOROBACH RZADKICH, DIAGNOSTYCE, REHABILITACJI, MEDYCYNIE SPERSONALIZOWANEJ, PRAWACH PACJENTA, BADANIACH TRANSLACYJNYCH ORAZ DOSTĘPNYCH FORMACH POMOCY. BUDOWANIE WSPÓŁPRACY MIĘDZY PACJENTAMI, RODZINAMI, LEKARZAMI, TERAPEUTAMI, NAUKOWCAMI, UCZELNIAMI, LABORATORIAMI, ORGANIZACJAMI PACJENCKIMI, PARTNERAMI TECHNOLOGICZNYMI, DARCZYŃCAMI I ADMINISTRACJĄ PUBLICZNĄ.